孤儿药

香港地区的医疗保健水平是亚洲最好的。香港医药市场规模为16 亿美元。然而，虽然目前香港也有本土的药厂，但其最先进的药物基本都从国外进口。

　　香港卫生署(DOH)负责该地区与健康相关的法律和政策制定。DOH由医疗器械控制中心、卫生预防中心、牙科和药品等许多小部门组成。药品服务部门主要是负责药品注册、药品进/出口控制等。

　　在香港，“孤儿药”申请者可以通过新化学实体注册程序注册“孤儿药”。这类化学实体必须是新的、生命必须的。这种药物将会立即进入程序，并获得药品注册委员会快速审批的身份。该委员会每年开会4次，因此，申请者必须在委员会开会之前的数周内提交申请资料，这样就能缩短审批时间。第二种申请适用于那些不符合新化学实体申请要求，按照正常的注册程序进行，需要6～9个月。

　　中国台湾：政策带动产业发展

　　中国台湾药品市场规模目前已经达到27.5亿美元。为了吸引更多的外国企业和投资者，台湾正在改善药品管理法规，提高管理水平。据台湾经济部公布的数据显示，2005年初，台湾西药进口额达到4.4亿美元，比2004年增长了超过100%。

　　台湾地区是亚洲医疗保健水平最好的地区之一，已经有超过2000 家医疗保健中心，每10000个居民拥有超过50张病床。2004年病人和医生的比例达到了750∶1。台湾地区的卫生部门(DOH)主要负责为台湾人民提供可利用的和有效的医疗保健服务。该部门对医疗保险、医院的运行质态和区域性的医疗保健所进行监控。药品事务部和药品控制中心负责制定与药品相关的法律法规。

　　2000年2月9日，台湾“立法院”(Taiwan’s Legislative Yuan)开始实施 “孤儿药”法案。该法案主要是为了提高对罕有疾病的诊断、治疗和预防，让病人更容易获得治疗罕有疾病的药物。该法案对供应、生产和研发“孤儿药”起到很好的促进作用。为了实现该法案，台湾专门成立一个委员会对“孤儿药”进行审查。如果一只“孤儿药”已经获得美国FDA的批准，那么在台湾地区上市可以免做临床。但提交“孤儿药”申请的机构必须是企业在台湾设立的子公司。台湾地区的销售商、办事处或独立的第三方组织也可以提交“孤儿药”申请。

　　机构须是在台湾设的子公司台湾区的销售商办事处或独的第方组织可以提交孤儿药申请。完成“孤儿药”的审查大约需要6～10个月的时间。在台湾，获得批准的“孤儿药”可以享受10年的市场独占期。在此期间，台湾地区的卫生部门不再接受类似药物的申请。但是，只有在台湾罕有疾病预防和医学法律部门给予界定为“孤儿药”的，病人才能获得全部补偿。由于“孤儿药”比较昂贵，医院往往不会在未收到医疗保险机构提前补偿的情况下为病人提供药物。

　　一般说来，台湾对许多罕有疾病都能提供补偿，且补偿水平还是比较合理的。补偿包括了治疗费用和去诊所看病的费用。目前有许多病人团体已经成功地游说政府提供类似的补偿资金。

　　孤儿药在中国的机会和挑战共存

　　在中国的医药市场上，大家熟悉的国产“孤儿药”包括有治疗尿崩症的长效尿崩停、有机磷农药的解毒药氯解磷定等。在计划经济时期，中国对这些药品是实行定点生产、专门储备、统一配送和药品过期报废的制度，但在国有医药企业体制的变革和药品生产、流通的市场化之后，“孤儿药”的生产却没有一套补偿和激励机制，因此使该类药的生产得不到保证，抑制了企业生产“孤儿药”的积极性。同时，由于特殊病和罕见病发病的时间和人群数量不确定，“孤儿药”的使用时间和数量也具有不确定性，因此，企业也不愿承担药品过期报废的风险，从而造成“孤儿药”的短缺。

　　正是由于这些原因，国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而忽视了“孤儿药” 的开发，反之，国外药企的“孤儿药”则长驱直入，造成了很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

　　幸运的是，中国政府已经开始意识到这一问题。最近，全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图建议在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。

　　今后，中国的“孤儿药”市场将会得到快速的增长。